PBPK模型在儿科人群药物研发中应用指导原则发布
本文转自:中国医药报
本报北京讯 日前,国家药监局药品审评中心发布《生理药代动力学模型在儿科人群药物研发中应用的技术指导原则》(以下简称《指导原则》),对儿科人群药物研发过程中生理药代动力学(PBPK)模型,分别从研发应用、模型实施与评价、研究报告等方面给出具体建议。
《指导原则》指出,药物研发过程中,PBPK模型通过对药代动力学的预测可以为临床试验设计提供依据,如剂量探索、给药方案优化、剂型开发、药物相互作用、药物组织分布等。
在模型实施与评价方面,《指导原则》强调,PBPK模型的实施与评价需按照《模型引导的药物研发技术指导原则》的要求,注意数据来源的真实性和可靠性,基于研究目的制定分析计划,基于科学合理的假设建立模型,并对模型可靠性和稳健性进行充分评价,同时控制建模过程的质量。同时,《指导原则》提出数据来源、建模、稳健性评价、风险控制的具体要求和指导性建议。
关于研究报告,《指导原则》提出,在与监管部门沟通交流时,PBPK模型常作为支持决策的依据,此时建议提交完整报告。在药物注册上市时,如PBPK模型作为关键支持性数据,建议提交完整报告,如未对研发决策产生决定性影响,可提交简要综述进行说明。完整报告撰写应符合《模型引导的药物研发技术指导原则》的要求。
PBPK模型是儿科人群药物研发常用的定量分析方法之一,具有一定的预测性和探索性,可以帮助解决儿科人群临床试验所面临的部分困难,并对药物研发中的决策和方向制定提供指导性意见,同时可为药物说明书中儿科人群用法用量的撰写提供依据。(许明双)