国内首个用于治疗I型神经纤维瘤病的药物正式上市

2023-09-04 00:23    来源:大众报业·齐鲁壹点

9月1日,国内首个获批治疗I型神经纤维瘤病的药物科赛优®(英文商品名:Koselugo,通用名:硫酸氢司美替尼胶囊)正式上市。国家药品监督管理局批准,该药物适用于治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤的I型神经纤维瘤病儿童患者。

神经纤维瘤病(NF)是一类常染色体显性遗传性疾病,在其三种主要分型中NF1约占98%。其中,约有30%-50%的NF1患者会出现丛状神经纤维瘤(NF1-PN)。作为累及全身多系统的慢性综合征,NF1-PN会造成毁容、疼痛、功能障碍、终生认知障碍等,患儿较一般人群引发恶性肿瘤及心脏疾病风险达13%,生存年限平均减少15年。此前,NF1主要治疗方案包括手术切除、外科整形等,但90% 的NF1-PN无法通过手术治疗或完全切除,且复发率高。

“I型神经纤维瘤病累及全身多系统,可导致疼痛、残疾、认知功能障碍及恶变。作为中国首个获批的NF1领域治疗药物,司美替尼有望帮助更多患儿迎来更好的生活。”上海交通大学医学院附属第九人民医院副院长、整复外科主任李青峰表示。

据悉,在NF1中,参与促进细胞生长的特定酶(MEK1和MEK2)过度活跃,导致丛状神经纤维瘤以不受控制的方式生长。通过阻断这些特定酶,可减缓病情。此前,此前,司美替尼已在美国、欧盟、日本等获批用于治疗伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤的I型神经纤维瘤病儿童患者。



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